La maladie d'Alzheimer est une maladie neurodégénérative qui affecte la mémoire, le langage, le raisonnement et les capacités fonctionnelles des personnes âgées. Elle touche environ 35 millions de personnes dans le monde et n'a pas de traitement curatif. Les médicaments actuellement disponibles ne font que soulager les symptômes, sans ralentir la progression de la maladie.
Récemment, la Food and Drug Administration (FDA), l'agence américaine du médicament, a approuvé un nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer, appelé aducanumab ou Aduhelm. Ce médicament est le premier à cibler la cause de la maladie, à savoir l'accumulation anormale de protéines bêta-amyloïdes dans le cerveau. Il est censé réduire ces dépôts et ainsi préserver les fonctions cognitives des patients.
Cependant, l'approbation de ce médicament a suscité de nombreuses controverses et des préoccupations sur sa sécurité, son efficacité et son coût. Plusieurs experts ont remis en question les données cliniques présentées par le fabricant, Biogen, et ont souligné les risques d'effets secondaires graves, tels que des hémorragies cérébrales ou des œdèmes. Certains ont même démissionné du comité consultatif de la FDA qui avait recommandé de ne pas approuver le médicament.
Les avantages et les inconvénients du médicament
Le médicament aducanumab est administré par perfusion intraveineuse une fois par mois. Il vise à éliminer les plaques amyloïdes qui s'accumulent dans le cerveau des patients atteints de la maladie d'Alzheimer et qui sont considérées comme responsables de la dégénérescence des neurones. Le médicament agit comme un anticorps qui se lie aux protéines amyloïdes et les élimine.
Selon les études cliniques menées par Biogen, le médicament a montré une réduction significative des plaques amyloïdes chez les patients traités, par rapport aux patients sous placebo. Il a également montré une amélioration modeste mais statistiquement significative des fonctions cognitives chez les patients atteints d'une forme légère à modérée de la maladie.
Toutefois, ces résultats sont contestés par de nombreux experts, qui estiment que les études cliniques étaient biaisées, incomplètes et peu convaincantes. En effet, Biogen avait interrompu deux essais cliniques en 2019 en raison d'un manque d'efficacité du médicament, avant de les reprendre en 2020 en se basant sur une nouvelle analyse des données. De plus, le médicament n'a pas été testé chez les patients atteints d'une forme sévère de la maladie, ni chez les patients présentant des facteurs de risque vasculaires.
Par ailleurs, le médicament présente des effets secondaires potentiellement graves, tels que des hémorragies cérébrales ou des œdèmes (appelés ARIA), qui peuvent provoquer des maux de tête, des vertiges, des nausées ou des troubles visuels. Ces effets secondaires ont touché environ 40 % des patients traités avec la dose la plus élevée du médicament, contre 10 % des patients sous placebo. Ces effets secondaires nécessitent une surveillance régulière par IRM (imagerie par résonance magnétique) pour détecter toute anomalie cérébrale.
Enfin, le coût du médicament est très élevé : il est estimé à environ 56 000 dollars par an et par patient aux États-Unis, ce qui représente une charge financière importante pour les patients, les assureurs et le système de santé. Le médicament n'est pas encore disponible en Europe, où il doit obtenir l'autorisation de l'Agence européenne du médicament (EMA).
Conclusion
L'approbation du médicament aducanumab par la FDA a suscité de l'espoir chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer et leurs proches, mais aussi de la controverse et de l'inquiétude chez les experts et les autorités sanitaires. Le médicament est le premier à cibler la cause de la maladie, mais son efficacité et sa sécurité restent incertaines. Son coût élevé pose également des problèmes éthiques et économiques. Il est donc nécessaire de poursuivre les recherches et les essais cliniques pour évaluer le rapport bénéfice-risque du médicament et pour trouver d'autres solutions thérapeutiques pour la maladie d'Alzheimer.